來自郭巷的程先生(化名)切身體會到了存臍血的重要意義。9個月前,小孫子軍軍出生時儲存的臍血,很可能就能挽救大孫子西西(化名)的生命。今天(3月6日),這份來之不易、肩負使命的臍血移植到西西體內,等待著生根發芽。
2016年8月,3歲的西西因為感冒來到蘇大附兒院就診,恰好當天有個內分泌科醫生在急診室值班。結果醫生告訴西西家長,“感冒不要緊,趕緊去看另外一個病吧。”后來,西西經基因檢查確診為粘多糖貯積癥II型,是一種罕見病。
爺爺程先生說,因為孩子額頭長得有點怪,生長發育比常人慢,所以也懷疑過他是不是有啥病,但是查了磁共振、CT等都沒問題,所以也就沒太在意。“幸好碰上了內分泌科醫生,這是他的專業領域”,程先生說道。
據了解,粘多糖貯積癥II型,也稱漢特(Hunter)綜合征,是由于艾杜糖醛酸硫酸酯酶缺乏引起的一種遺傳代謝病,患者均為男性,常被稱為“粘寶寶”。身材矮小、面容粗陋、骨骼發育不良、智力低下等癥狀會伴隨在患兒們有限的生命里,國內目前也尚無可用于治療的特效藥。
就這樣,西西一直在等待配型相合的造血干細胞。然而2年過去了,一點音訊都沒有。在茫然與無助之下,得知可以通過再生一個小孩,用孩子的臍血來給軍軍做移植,這又讓程先生一家看到了一線希望。
今天一早,從中國干細胞集團上海市臍帶血庫取出的軍軍臍帶血一路駛向蘇大附兒院,為哥哥帶來的這份象征著新生的臍帶血緩緩輸入到西西的體內。因為弟弟軍軍的細胞素不夠,從臍帶血庫帶來的另外一個配型很吻合的無關供體臍帶血,下午也輸入到了西西體內,為治療打上雙保險,增加移植成功率。“10天左右,基本就能確定這次移植能不能種活,如果不成功,那就只能再考慮父供子單倍體造血干細胞移植。”蘇大附兒院血液科主任胡紹燕表示。
據胡紹燕介紹,治療這種罕見病一般通過酶替代療法、基因治療、骨髓移植。臍帶血移植是有效治療這一罕見病癥的成熟方法,特別對于先天性、遺傳性、代謝類、免疫缺陷等病癥。像西西這種采用親緣臍帶血救助直系親屬的情況,配型成功率更高。如果是自體臍帶血移植,臨床移植根本就不需要配型,能讓患者以最快速度得到救治。此外,臍帶血具有采集安全無痛、無污染、免疫原性弱、移植排異反應小、再生和修復能力強的特點。“人長大之后,人體的識別性比較強,不是我的部分,我就使勁殺死,臍帶血就比較好馴服。”胡紹燕打比方說,小孩子好養,就是因為在合適的“土壤”里,他更容易比成人好調教。”
據悉,自中國干細胞集團成立以來,已完成超過3100例的臍帶血臨床移植,數量居全國之首。在接受移植的患者中,體重超過30公斤的占79.55%,年齡超過18歲的占60.09%,患者移植后5年存活率高達58.9%,達到國際先進水平。