近日，蘇州瑞博生物技術股份有限公司在歐洲心臟病學會以大會報告形式，公布了其自研的全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸藥物RBD4059的I期臨床研究數據。數據顯示該藥物具有良好的安全性，有望在慢性抗凝治療中實現更高依從性和更低的出血風險。
主要研究結果顯示，RBD4059呈現出劑量依賴性、可預測的藥代動力學特性，以及顯著和持久的FXI活性和蛋白質降低效果，同時顯示出良好的安全性，這項研究將支持RBD4059作為抗凝藥物的進一步開發。
抗凝藥物是預防和治療血栓的基礎用藥，其適應證廣泛，包括對冠狀動脈疾病、外周動脈疾病、終末期腎病、房顫、靜脈血栓栓塞、骨科手術術后等疾病的預防和治療。目前的抗凝藥物存在藥效時間短且給藥頻率高的問題，并伴隨一定的出血風險。
據介紹，RBD4059通過靶向FXI的信使核糖核酸（mRNA），抑制其蛋白表達和活性，阻斷內源性凝血途徑的激活，進而達到抗凝血、抗血栓的作用，與目前的治療手段相比，有望成為更強效、長效且出血風險更低的抗血栓治療方法。
“RBD4059在臨床上顯示的藥效和持久時間都達到了預先設定的目標產品特征，對于將這款全球首創并且臨床進度最靠前的靶向FXI siRNA藥物推進至臨床II期感到非常興奮。”瑞博生物聯席CEO、全球研發總裁甘黎明博士表示，瑞博生物將繼續全力以赴推進RBD4059的臨床開發，為全球患者帶來更精準有效的治療方案，期待這款創新藥物未來為抗血栓治療領域帶來重大變革。
2008年，昆山小核酸產業基地在昆山高新區奠基，率先布局相關產業，全力打造小核酸及生物醫藥產業園。瑞博生物是入駐園區的首批企業之一，超75%為研發人員，并與國際國內制藥公司建立了品種和技術戰略合作，推動核酸藥物的研究開發。
