近日，銳正基因（蘇州）有限公司自主研發(fā)的針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的產(chǎn)品ART001美國IND申請通過，成為中國第一個(gè)獲美國FDA臨床試驗(yàn)許可的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物，同時(shí)標(biāo)志該藥品成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗(yàn)許可的產(chǎn)品。作為中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)（IIT）的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物，ART001已在國內(nèi)開展臨床1期試驗(yàn)。
銳正基因（蘇州）有限公司位于吳中區(qū)，成立于2021年7月，是一家專注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個(gè)產(chǎn)品管線正在穩(wěn)步推進(jìn)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產(chǎn)品，具有成為First-in-class（同類第一）和Best-in-class（同類最優(yōu)）突破性藥物的潛力。
成立3年來，銳正基因已申請近10項(xiàng)國際專利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級(jí)端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)。作為中國首個(gè)將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗(yàn)的企業(yè)，公司在非病毒載體體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位，已成為全球唯一可以在中美兩地同時(shí)開展非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的公司。
2024年6月，銳正基因在美國圣地亞哥舉行的2024年國際生物大會(huì)（BIO 2024）上發(fā)布了ART001的24周臨床研究數(shù)據(jù)，受試者在用藥4周后直至24周，高劑量組的外周TTR蛋白水平較基線平均下降超過90%。截至目前，所有受試者均已跟進(jìn)36周或以上，藥效依然保持穩(wěn)定。根據(jù)已經(jīng)公開的信息，ART001目前是中國唯一達(dá)到90%TTR敲降的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。
相比國內(nèi)外其他同類產(chǎn)品高頻率出現(xiàn)發(fā)燒等用藥反應(yīng)，ART001所有受試者均未出現(xiàn)任何輸注相關(guān)反應(yīng)。同時(shí)，在基因編輯產(chǎn)品最受關(guān)注的脫靶編輯安全性方面，ART001在幾十倍的飽和劑量下，未檢測到脫靶編輯。綜合安全性和藥效，ART001具備Best-in-class的潛力。
作為蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群重要板塊之一，吳中區(qū)始終將“生物醫(yī)藥+大健康”作為核心產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)打造，今年1~7月，新招引生物醫(yī)藥創(chuàng)新型企業(yè)超90家，全區(qū)累計(jì)超640家，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模同比增長15%，發(fā)展態(tài)勢良好。（蘇報(bào)融媒記者 朱雪芬 通訊員 吳萱 文/圖）
