蘇報訊（駐昆山記者 周函）近日，蘇州瑞博生物技術股份有限公司自主研發治療IgA腎病的小核酸藥物，獲歐盟臨床試驗許可，將在瑞典啟動首次人體臨床試驗。
這款小核酸藥物RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技術平臺獨立開發的靶向C5的siRNA（小干擾核糖核酸）藥物，C5作為補體系統的重要組分之一，在先天免疫中發揮作用，參與機體免疫保護并且調節適應性免疫反應。目前已有多種免疫及補體相關疾病的發生發展被證實與C5的異常激活相關，包括IgA腎病及其他補體免疫相關疾病。
據悉，中國是全球原發性腎小球疾病發病率最高的國家，而作為常見的原發性腎小球疾病，IgA腎病占35%～50%，有約500萬患者，且發病年齡較輕、預后不佳，易進展至終末期腎病。而目前已經獲批的靶向C5的抗體類藥物存在半衰期短及持續有效時間短的問題。
據介紹，RBD7007能夠抑制C5蛋白表達，阻斷補體通路激活，從而實現其治療補體介導疾病的作用。臨床前試驗數據顯示，RBD7007具有持久且強效的抑制補體通路激活的作用，同時兼具良好的安全性，期望對IgA腎病及其他補體介導疾病患者帶來巨大的治療獲益。
該項I期臨床試驗旨在評估RBD7007在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性、藥代動力學及藥效學，試驗結果將支持未來II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。目前，瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA藥物進入到臨床階段，疾病領域包括心血管代謝、肝病和免疫疾病。
2008年，昆山小核酸產業基地在昆山高新區奠基，布局相關產業，全力打造小核酸及生命健康產業園。瑞博生物是入駐園區的首批企業之一，致力于創新研發小核酸藥物，多年來在生命健康產業賽道加速奔跑，是目前我國唯一擁有全技術鏈小核酸創新藥物研發平臺的藥物研發公司，也是我國小核酸制藥產業的領軍企業，于北京和瑞典哥德堡設有研發中心。
