近日，蘇州創(chuàng)新投資集團傳來喜訊，旗下天使母基金合作子基金投資項目士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院）劉中民團隊等順利完成“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

據(jù)了解，此次獲批開展的臨床研究，采用士澤生物自主開發(fā)的、用于治療漸凍癥的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（FIC），該全球創(chuàng)新性產(chǎn)品于2023年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格，為首個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格，也是迄今為止全球首個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物。據(jù)悉，此次士澤生物獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，對研究再生神經(jīng)細胞移植治療漸凍癥的安全性并分析對漸凍癥患者療效的影響具有重要的全球首創(chuàng)式臨床意義。

“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。因此，迫切需要開發(fā)新的治療方案。

士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士歸國全職創(chuàng)立，獲評姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍人才企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸企業(yè)及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等。士澤生物專注于開發(fā)臨床級iPSC衍生細胞藥治療帕金森病等尚無實質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，目前擁有兩項臨床階段的iPSC衍生神經(jīng)細胞治療新藥。近2年內(nèi)，士澤生物已完成逾3億元A輪/A+輪/B1輪市場化融資，由多家知名市場化機構(gòu)領(lǐng)投及共同投資。

（蘇報融媒記者 大秋 /文）