近日，由吳中經開區(qū)企業(yè)銳正基因（蘇州）有限公司自主開發(fā)的ART002新藥，成為全球首個在人體內達到藥效飽和并安全有效降低LDL-C的體內基因編輯產品，標志著體內基因編輯治療高膽固醇血癥邁出了關鍵一步。

由銳正基因和蚌埠醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院發(fā)起的“ART002注射液治療雜合子家族性高膽固醇血癥的多中心、開放、單臂、探索性臨床研究”（IIT）的數(shù)據(jù)顯示：只需一次用藥，銳正基因自主開發(fā)的體內基因編輯產品ART002即可達到藥效飽和，并安全有效地降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。ART002也成為繼美國Verve Therapeutics同類產品前期臨床試驗失敗后，全球首個在人體內達到此目標的體內基因編輯產品。

銳正基因（蘇州）有限公司是一家專注于全球領先的非病毒載體基因編輯技術及其產品開發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術公司，多個產品管線正在穩(wěn)步推進。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產品，具有First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

公司成功建立了中美唯一的產業(yè)級端到端體內基因編輯技術平臺，是中國首個將脂質納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進至人體臨床試驗的企業(yè)，并已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內基因編輯產品臨床試驗的公司。

由銳正基因自主開發(fā)的ART002是一款以LNP為載體的體內基因編輯新藥，旨在通過單次用藥，精準編輯LDL-C調控基因PCSK9，以達到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病發(fā)病風險的目標。

LDL-C并非一種疾病，而是一種血脂指標，通常用于評估心血管疾病的風險。LDL-C是血液中膽固醇的一種形式，也被稱為“壞膽固醇”，其在過高水平時會增加動脈粥樣硬化和心血管疾病的風險。針對LDL-C，現(xiàn)有臨床療法（如他汀類藥物和PCSK9抗體）需每日或隔周長期注射，另有每半年注射一次的siRNA藥物（如英克司蘭）。雖然后者提升了給藥便捷性，但其為期4年的長期臨床研究顯示，即使聯(lián)合最高強度他汀治療，降脂幅度僅約44%。這些藥物需長期定期使用，患者依從性低且治療成本高昂。

ART002體內基因療法則通過一次性治療實現(xiàn)長效潛力，顯著減少患者對長期用藥的依賴。ART002于2024年中啟動了IIT人體臨床研究，研究顯示ART002受試者治療難度高于已有產品。同時，ART002在人體內顯示出良好的安全性，所有劑量組均無DLT事件及嚴重不良事件發(fā)生。

下一步，吳中區(qū)將繼續(xù)做優(yōu)營商環(huán)境，圍繞產業(yè)升級和創(chuàng)新提升，支持企業(yè)加大創(chuàng)新研發(fā)投入，為企業(yè)的發(fā)展壯大提供強有力保障，助推“生物醫(yī)藥+大健康”核心產業(yè)高質量發(fā)展。（記者 朱雪芬 朱亞蕾 通訊員 吳萱 文/圖）